Editar el genoma sin tocar para nada los genes
La búsqueda de técnicas para la edición genómica avanza con paso firme rumbo hacia su aplicación clínica. Por su importancia, cada nueva noticia relacionada con este tipo de investigaciones ponga en vilo a toda la comunidad científica internacional. La última novedad radica en la creación por un grupo de expertos de un sistema de edición genómica basado en el CRISPR, que no corrige los genes en sí mismos, sino otras elementos que se les pegan encima para regularlos (control epigenético).
Este enfoque tiene la facultad de erradicar los principales problemas vinculados a CRISPR, y ya tiene la capacidad de aliviar en animales como ratones la diabetes, la distrofia muscular y una enfermedad renal. Sin embargo, los ensayos clínicos todavía tienen que esperar. Explica el jefe del trabajo, Juan Carlos Izpisúa, del Instituto Salk de California, que el principal problema que enfrentan es que el CRISPR corta el ADN y esto puede provocar efectos indeseados. Por eso en este estudio emplean una versión inerte de la técnica, que no corta el ADN, y la combina con proteínas diferentes que pueden regular epigenéticamente los genes.
Eso sí, el gran poder del sistema CRISPR se basa en su capacidad para encontrar cualquier aguja (gatacca) en el pajar del genoma, que en el caso del ser humano tiene 3.000 millones de letras. La clave se halla en la complementariedad de las letras (a siempre con t, c siempre con g), que convierte las secuencias complementarias en las dos mitades de un velcro. Hasta el momento, este sistema se ha utilizado en combinación con una enzima que corta el ADN (Cas9), y así posibilita sustituir el texto erróneo por otro corregido. Los científicos participantes en el estudio han eliminado de Cas9 la actividad de cortar el ADN, y la han sustituido por otros fragmentos enzimáticos que atraen a los mecanismos epigenéticos: así activan o inactivan los genes sin tener que alterar su texto.
Según Izpisúa, su equipo de investigadores empleó como primera prueba de concepto la utilidad que podría tener para aliviar un síndrome agudo del riñón, la distrofia muscular y el tratamiento de la diabetes. Dijo además que tienen en marcha otros estudios para otras dolencias desde este enfoque, y quizás la más significativa sea la que se desarrolla contra el envejecimiento, que si bien no está catalogado como una enfermedad, sí es la madre de todas ellas. El gran locro consiste entonces en que por primera vez se demuestra la aplicación de esta tecnología en un animal vivo, y esto gracias a los científicos de Salk junto a la Universidad de California en San Diego, y colaboradores españoles de la Universidad Católica de Murcia en Guadalupe, la Fundación Pedro Guillén y el nefrólogo Josep María Campistol, del Hospital Clinic de Barcelona.
